2016年6月8日--英國利物浦大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的一項藥物臨床試驗旨在開發(fā)新的癌癥治療方法。這項臨床試驗取得的較好結(jié)果已在兩個美國醫(yī)學(xué)會議上發(fā)布。
這項藥物臨床試驗旨在測試一種新的化合物（APR-246）對一種特定蛋白（p53）的影響，其中p53在所有癌癥的至少一半中發(fā)生突變。
p53基因?qū)儆谝活惐环Q作腫瘤抑制基因的基因。在所有高分級漿液性卵巢癌（serous ovarian cancer）病例中，腫瘤抑制基因發(fā)生突變，但是在過去，人們很難靶向作用于這些發(fā)生突變的腫瘤抑制基因。
腫瘤抑制基因是保護性基因。正常情形下，它們監(jiān)控細胞如何快速地分裂為新的子細胞、修復(fù)遭受損傷的DNA和控制細胞何時死亡，從而限制細胞生長。
當一種腫瘤抑制基因發(fā)生突變時，細胞不受控制地生長，最終可能形成腫瘤。
p53是癌癥患者體內(nèi)最為常見的發(fā)生突變的基因，而且在一些常見的全球性癌癥如肝癌或肺癌中，大多數(shù)p53基因突變是獲得的，但是在大多數(shù)其他癌癥中，沒有一種可鑒定出的致癌因子。
在23名接受評估的患者中，藥物APR-246當與常見的（細胞毒性的）化療試劑組合使用時，也取得大有希望的結(jié)果，而且只有適度的毒副作用。早前的研究已表明這種藥物能夠讓發(fā)生突變的p53蛋白恢復(fù)到正常的野生型構(gòu)象。
這項臨床試驗是由來自利物浦大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究所的John Green博士領(lǐng)導(dǎo)的，而且歐洲多個不同的中心參與其中。多年來，利物浦大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究所就一直在研究包括p53在內(nèi)的腫瘤抑制基因。
Green博士已在2016年3月在美國華盛頓哥倫比亞特區(qū)舉辦的靶向抗癌會議上發(fā)布了這些發(fā)現(xiàn)，在2016年6月在芝加哥市舉辦的美國臨床腫瘤學(xué)會（American Society of Clinical Oncology, ASCO）年度會議上再次發(fā)布了這些發(fā)現(xiàn)。
Green博士說，“這項研究的一部分內(nèi)容是測試化合物APR 246，它能夠逆轉(zhuǎn)p53突變，將它恢復(fù)到它的原來形狀。”
“理解p53突變體的功能將有助開發(fā)新的治療方法，這種新方法可能有助治療一系列癌癥。”
